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推動罕見病立法,為患者帶去希望

2018-10-10來源:山東人事考試網

山東考試信息網訊:自2009年開始,作為全國政協委員的李定國教授多次提交《關于建立罕見疾病醫療保障建議》、《關于建立罕見病醫療長效機制》等提案,呼吁盡快制定相應政策。近日,國內首個罕見病規范性文件草案《上海市罕見病防治與保障辦法(草案)》被提上議事日程。今天距離它的第一稿,已經過去了九年的時間。媒體報道稱,《辦法(草案)》現在能夠進入議事日程,已經是一個巨大的進步。

四年前,風靡社交網絡的“冰桶挑戰”讓人們知道了一種罕見病肌萎縮性脊髓側索硬化癥(A LS,亦稱“漸凍人癥”)。事實上,像漸凍人癥這樣的罕見病,目前全球高達7000種,且以每年兩百多種的速度遞增。罕見病沒有統一、明確的定義,世界各國根據自己國家的實際,對罕見病的認定存在一定的差異,但“發病率較低”則是一個共同的標準。

發病率較低,所以稱之為罕見病。然而一旦換算成絕對數字,罕見病患者就是一個龐大的群體。據統計,中國罕見病患者的總數不低于2000萬人,每種罕見病的患者人數約為2800人,考慮到每個患者的背后往往都關聯著一個家庭乃至一個家族,因此罕見病及其衍生出來的問題值得社會重視。

然而,多年以來,中國罕見病患者的處境卻難言樂觀。藥物缺乏、診治困難、醫療保障資源缺位以及在人群中的邊緣化,被公認為罕見病患者普遍面臨的窘境。

改善罕見病患者的這種處境,最重要和最基礎的措施是為罕見病立法。近年來,每年全國兩會上,都會有代表委員們提出立法建議,他們呼吁關注罕見病社會特殊群體,完善并確立罕見病的分類,加強罕見病患者藥物的生產和監管,讓罕見病患者看得起病、吃得起藥、活得有尊嚴。

李定國教授2009年提交《關于建立罕見疾病醫療保障建議》、《關于建立罕見病醫療長效機制》等提案,人社部當時的回復稱:“受醫學發展水平和現有醫保制度的制約,暫時還無法出臺具體有效措施。”就當時經濟社會發展的具體情況而言,有關部門的慎重并不是沒有道理。時移世異,當下消除了一些障礙,但又冒出了一些新的困難。

據媒體報道,在五部委聯合制定《第一批罕見病目錄》之前,業內對罕見病的研究與救助就經常卡在究竟什么是罕見病標準上。目錄的出臺沒有平息標準過窄的爭議,同時,由于“目錄”制定時未就是否納入醫保作出明確規定,對多數罕見病患者來說,醫療保障仍然是一個最緊迫的難題。

此次向上海市衛計委提交的《辦法(草案)》,嚴格意義上來說,實為國內首個專門針對罕見病的政府部門規章。草案就罕見病界定、主管部門、協調機制、部門職責、專家委員會、醫療機構等方面給予了規范,并提出了建立醫保+救助+社會專項救助基金+商業保險的救治模式,一旦通過,其實踐既可為罕見病救治提供多層次思考維度,同時更便于為今后立法積累經驗。

給罕見病患者帶去希望,立法是第一步,同時也要致力于藥物研發。由于投入巨大,回報不確定,據醫學專家透露,目前中國罕見病的藥物幾乎全部依賴進口,自主研發能力不強。這一狀況已經引起了有關部門的重視。

2017年10月18日,國務院印發《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》,明確提出要支持罕見病治療藥品醫療器械研發;2018年3月21日,國務院發布改革完善仿制藥品供應保障及使用政策的意見,鼓勵仿制罕見病等治療所需藥品。國家扶持力度的加強,吸引了越來越多的本土企業參與到罕見病藥物研發。正如一位藥企負責人所說,“7000種罕見病,有95%的病是無藥可醫;如果你在這95%的病中開發出一種藥物的話,你就是同類第一了,罕見病藥的研發就像是在挖礦。”

關心和醫治罕見病,已成為衡量一個國家醫療與健康水平的重要指標之一。中國在相關領域的進步明顯,但毫無疑問,上升的空間還很大。

(來源:南方都市報  2018年10月09日  版次:AA02 )

來源:山東人事考試網

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